GEAR : un projet d’envergure en thérapie génique
En 2023, WhiteLab Genomics, spécialiste de l’IA en médecine génomique, l’Institut de la Vision, et ADLIN Science, qui développe un environnement de recherche numérique décentralisé, ont signé un partenariat stratégique et ont annoncé officiellement le lancement de GEAR (Évaluation de la Thérapie Génique des Vecteurs virus adéno-associé -AAV- pour la Rétine). Ce projet ambitieux vise à accélérer le développement de thérapies géniques pour les pathologies ophtalmologiques, en libérant le potentiel de l’intelligence artificielle.
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![Deniz Dalkara](/sites/default/files/medias/2024/deniz-dalkara.jpg)
La thérapie génique est une approche innovante pour modifier les défauts génétiques dans un organe, restaurer sa fonction naturelle et prévenir l’apparition de maladies héréditaires. La thérapie génique, utilisant des AAV, traite efficacement certaines maladies telles que l’amaurose congénitale de Leber de type 2 qui affecte les cellules épithélium pigmentaire rétinien. Cependant, les maladies rétiniennes, telles que les dystrophies des photorécepteurs, présentent des défis en raison d’un accès limité, en raison de barrières physiques et de la méconnaissance des récepteurs présents sur ces cellules importantes. Actuellement, il n’existe pas de vecteurs spécifiques de ces cellules photoréceptrices qui peuvent cibler exclusivement dans la rétine externe avec une faible immunogénicité et un faible dosage.
GEAR propose de combler cette lacune en exploitant nos connaissances et l’utilisation d’approches rationnelles et combinatoires guidées par des algorithmes de Machine Learning pour générer et tester des variants d’AAV avec un potentiel thérapeutique élevé chez l’homme.
« Je suis très honorée à l’idée de contribuer à cette synergie de savoir-faire et d’expertise pour améliorer l’ingénierie en matière de thérapie génique. Avec le projet GEAR, nous pourrons avoir un impact significatif dans le domaine de la santé visuelle », s’enthousiasme Deniz Dalkara, directrice de recherche, spécialisée dans le développement de vecteurs viraux à l’Institut de la Vision.
Les partenaires du consortium sont pleinement engagés à faire progresser les thérapies génomiques en ophtalmologie grâce à l’IA. En exploitant sa plateforme, ADLIN soutiendra WhiteLab Genomics et l’Institut de la Vision dans le développement de la prochaine génération de vecteurs de thérapie génique. L’objectif du projet GEAR est de développer un AAV avec une efficacité accrue dans la transduction des photorécepteurs rétiniens humains, ouvrant ainsi des possibilités sans précédent pour une thérapie génique rétinienne innovante.
Vision et Impact de GEAR
Avec un budget de 4 millions d’euros, ce consortium est soutenu financièrement, à parts égales par l’État et la Région Île-de-France dans le cadre de l’appel à projets i-demo régionalisé du plan France 2030, opéré pour le compte de l’État par Bpifrance. De plus, le consortium GEAR a été labellisé par le pôle de compétitivité Medicen. France 2030, et plus particulièrement l’initiative Innovations en Biothérapies avec l’Intelligence Artificielle, a pour ambition d’unir et de mobiliser les chaînes de valeur industrielles, en accord avec la Région Île-de-France. L’objectif du gouvernement français est d’établir la France en tant que leader européen de la production de bio-pharmaceutiques d’ici 2030 en soutenant la souveraineté en matière de santé et de produits pharmaceutiques. GEAR s’aligne sur cette vision et positionnera la France en tant que leader mondial des thérapies géniques pilotées par l’IA.
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